Medikaynak Search
Üye Ol Üye Giriş
Medikaynak Menü

Araştırmacılar, nöral retinaya nüfuz edebilen ve mRNA'yı fotoreseptör hücrelerine ulaştıran nanopartikül geliştirdi.

Bilim insanları, genetik materyal taşınmasında lipit nanoparçacık (LNP) kullanılmasındaki temel sorununu çözerek görme tedavisi için onları gözün arkasındaki retinaya ulaştırdı.

Lipitler yağ asitleridir ve birçok doğal yağ ve mum gibi organik bileşiklere benzerler. Nanopartiküller bir metrenin 100 milyarda biri kadar küçük parçacıklardır. mRNA hücrelere belli proteinleri yapacakları talimatları verir.

Koronavirüs aşılarında LNP tarafından taşınan mRNA, hücrelere virüs proteininin zararsız bir parçasını yapmasını söyler. Kalıtsal retina dejenerasyonu (IRD) kaynaklı görme bozukluğu için bir tedavi olarak mRNA, fotoreseptör hücrelerine görme için gerekli olan proteinleri üretmesi talimatını verecektir.

IRD, dünya çapında her birkaç bin kişiden birini etkileyen değişen şiddet ve prevalansa sahip bir hastalıktır.

Bilim insanları, fare ve insan olmayan primatları içeren araştırmalarda, peptitlerle donatılmış LNP'lerin gözdeki bariyerlerden geçebildiğini ve nöral retinaya ulaşabildiğini gösterdi.

Araştırmacılar: "Gözün arkasına ulaşabilecek yeni bir peptit seti belirledik. Bu peptitleri, genetik malzemeler taşıyan nanoparçacıkları gözdeki hedefe yönelik adrese teslim etmek için posta kodları olarak hareket etmek için kullandık. Fotoreseptör hücrelerinde kötü genleri silebilecek ve bunları doğru işleyen genlerle değiştirebilecek bir gen düzenleme aracı sunmak için LNP kullanımının araştırılacağını düşünüyoruz." dedi.

Araştırma, gen düzenleme için kullanılan mevcut taşıyıcı araçlarla ilgili sınırlılıklara çözüm üretmeyi amaçlıyor.

Araştırmacılar genetik materyal taşıyıcısı adeno ile ilişkili virüsün (AAV) LNP ile karşılaştırıldığında ambalaj kapasitesinin sınırlı olduğunu ve bir bağışıklık yanıtı oluşturabileceğini söylüyor. "LNP ile ilgili öğrendiklerimizi gelişmiş bir gen düzenleme aracı dağıtım sistemi kurmak için kullanmayı umuyoruz." diyorlar.

Medikaynak Referanslar

Researchers take key step toward new treatment for hereditary blindness. ScienceDaily, January 2023. www.sciencedaily.com/releases/2023/01/230111150800.htm 

+ Tüm Referansları Göster
  1. Benzer İçerikler