Dünyayı Değiştirecek Bir Gen Düzenleme Aracı: CRISPR

Geçtiğimiz yıl Kimya alanında Nobel ödülüne layık görülen çığır açan gen düzenleme aracı CRISPR'ı tanınması bilim camiasını sevindirmiştir. 2012'deki çığır açan gelişmeden bu yana CRISPR, günlük hayatımızın birçok alanında devrim yaratmakla birlikte DNA'yı kullanma ve genetik hipotezleri test etme yeteneğimizi dönüştürmüştür. Bu teknoloji henüz emekleme aşamasında olmasına rağmen, dünya çapında birçok araştırma laboratuvarı, farklı genlerin işlevlerini incelemek ve orak hücre hastalığından kan kanserlerine ve gözlerin nadir görülen genetik bozukluklarına kadar değişen genetik hastalıkları tedavi etmek için bu oyunun kurallarını değiştiren tekniği benimsemiştir. Bilim insanları CRISPR’ı, genomdaki istenmeyen özellikleri silmek ve potansiyel olarak onları daha arzu edilenlerle değiştirmek için kullanılabilecek güçlü bir araç olarak tanımlamışlardır. Ayrıca bunun, geleneksel gen düzenleme araçları kullanılarak her zamankinden daha hassas bir şekilde elde edilebileceğini belirtmişlerdir. Hasta bağışıklık hücrelerinin kanserle savaşmak için tasarlandığı CRISPR'ı en eski klinik denemelerinden birinin ön sonuçları, tekniğin insan hastalıklarının tedavisinde kullanım için güvenli ve uygulanabilir olduğuna dair güçlü kanıtlar sağlamıştır. Bu durum, CRISPR teknolojisinin hastaların ve ailelerinin yaşamlarını nasıl değiştirebileceğini ve çoğu durumda biyomedikal araştırmalar için önemli bir oyun değiştirici olduğunu açıkça göstermektedir. İlaç biçimindeki CRISPR gen düzenleme ürünleri veya transgenik mahsuller ve diğer uygulamaları geliştirmek için küresel pazar giderek artmaktadır. Şimdiye kadar, birçok bilim insanı CRISPR'yi farelerde genetik sağırlığın şiddetini azaltmak için kullanmış olmakla birlikte bir gün insanlarda işitme kaybını tedavi etmek için kullanılabileceğini de öne sürmüşlerdir. Bilim insanları ayrıca orak hücre anemisinin tedavisi için farelerde CRISPR ile düzenlenmiş kemik iliği hücreleri yaratmış ve ayrıca bitkilerde kuraklık stresi toleransını iyileştirmiş, bu durum da yeni bir bitki çeşidi yaratmak için umut verici bir yaklaşım haline gelmiştir. İleriye bakıldığında, CRISPR gen düzenleme sayısız karmaşık genetik bozukluğun tedavisi için muazzam bir potansiyele sahiptir. Bir saatlik oturum sırasında, endüstri uzmanı Horizon’nun CRISPRsc tarama platformunun karmaşık biyolojik soruları çözmek, kritik öneme sahip değerli ve ilgi çekici biyolojik bilgileri aydınlatmak için nasıl gelişmiş bir yaklaşım sunduğunu gösteren verileri sunmuştur.

CRISPR'nin klinik uygulamaları

Araştırmacılar son zamanlarda CRISPR teknolojisinin COVID-19 için yeni ortaya çıkan bir pan-antiviral tedavi olarak uygulanmasının altını çizmişlerdir. Araştırmacılar CRISPR bileşeninin cinsiyete özel olarak SARS-CoV-2 ile enfekte olmuş hücrelere yüksek verimlilikle hedeflenen dağıtımını sağlamak için yeni yaklaşımlar önermişler ve amacın, SARS-CoV-2'nin yüzey proteinlerini ele geçirmek ve viral enfeksiyonu durdurmak olarak belirtmişlerdir. Bu nedenle CRISPR teknolojisi, yalnızca insani hastalıklardaki zararlı mutasyonları düzeltmek için değerli bir terapötik araç olarak değil, aynı zamanda sayısız hayatı kurtarmak ve bizi gelecekteki bir pandemiye daha iyi hazırlamak için antiviral tedavi için güçlü bir araç olarak vaat edilmektedir. CRISPR, ciddi insan kalıtsal bozukluklarının güvenli ve etkili tedavisine ilişkin umutları ve beklentileri artırsa da, bu teknoloji, insan genomunun hedef dışı yerlerindeki istenmeyen değişikliklerle ilgili olarak yoğun yasal ve etik kaygılar uyandırmıştır. Bilim insanları, bu gen düzenleme yöntemini kullanarak CRISPR'nin klinik uygulamalarının yanı sıra tedavi ve hastalıkların önlenmesinde yasal ve etik hususları iyileştirmek için çalıştıklarını belirtmişlerdir. CRISPR teknolojilerindeki hızlı gelişmeler nedeniyle, bu aracın sorumlu bir şekilde kullanılmasını sağlamak için yeni uygulamalarının sürekli değerlendirilmesi ve etik incelemeleri gerekli olacaktır. Araştırmacılar CRISPR gen düzenlemesinin verimliliklerinin terapötik açıdan yararlı olduğu seviyelerde olduğu noktaya ve diğer birçok uygulamaya yaklaştıkça, CRISPR'ı güvenli ve etik bir şekilde kullanmaya devam edilmesi gerektiğini vurgulamışlardır.