Ergen ve Genç Yetişkin Hemofili Hastalarında Uzun Dönem Profilaksi

Hemofilili genç çocuklarda, profilaksinin, kronik eklem kanamalarını ve kronik artropatiyi azalttığı gösterilmiştir. Birçok ülkede ciddi ve orta derecede hemofilili hastalarda, standart tedavide profilaksi uygulanmaktadır.

Profilaksinin yararlarının gösterildiği çoğu çalışma küçük çocuklar dahil edilmiştir. Ergenlerde ve genç erişkinlerde profilaksi kullanımı hakkında daha az bilgi mevcuttur. Bu yaştaki çocuklarda büyüme hızlıdır ve hastalar hastalık yönetiminde daha fazla karar alıp, sorumluluk üstlenebilirler. Günümüzde, erişkinliğe geçiş yapan hastalarda, profilaksiye devam edip etmeme konusunda fikir birliği bulunmamaktadır. Yapılan bir araştırmada, geç gençlik ve erken yetişkinlik dönemindeki hastalarda, uzun süreli profilaksiden gereksinim anında tedaviye geçişin, artan kanama olayı sayısına ve yaşam kalitesinde azalmaya neden olduğu gösterilmiştir.

Profilaksi, düzenli şekilde koagülasyon faktörlerinin infüzyonunu gerektirir. Profilaksinin devam ettirilmesinde ki temel sıkıntı, ergenlerin ve genç erişkinlerin reçeteli rejime daha az bağlı olmalarıdır.

Fransa’dan bir grup araştırmacı, ülkelerinde uzun dönem profilaksi ve gereksinim anında tedavi rejimleri altındaki, şiddetli ya da orta derecede hemofilili ergenlerin ve genç erişkinlerin oranlarını belirlemek amacıyla bir çalışma yaptılar. Çalışmaya en az 12 ay süreyle faktör VIII / IX tedavisi almış, tedavi ve kanama günlüğü tutan, 15-25 yaş arası hemofili A veya B hastalarını dahil ettiler.

Çalışmaya dahil edilen 212 hastanın 169’u uzun dönem profilaksi,40’ı gereksinim anında tedavi ve 3’ü diğer farklı rejimler altındaydı. Uzun dönem profilaksiye başlanmasının en sık nedenleri eklem kanaması, hedef eklemler ve sık kanamaydı. Gereksinim anında tedavi ise çoğunlukla hafif kanamalı hastalarda ya da uzun dönem profilaksi üzerindeki kısıtlamalar nedeniyle seçilmişti. Gereksinim anında tedavi alan grupta yıllık ortalama kanama hızı (ABR), uzun dönem profilaksi alan gruba göre daha yüksekti. Ortalama yıllık kanama hızı, 15-18, 18-21 ve 21-25 yaş grupları arasında belirgin farklılık göstermiyordu. Bununla birlikte şiddetli hemofilili hastalarda, orta dereceli hemofilili olanlara göre, yıllık ortalama kanama hızı anlamlı derecede daha yüksekti. Eklem kanamaları için yllık ortalama kanama hızı ise her iki grup arasında benzerdi. Doktorların raporladığı uzun dönem profilaksi tedavisine bağlılık oranları, hastaların %97’sinde iyi ve mükemmel olarak değerlendirildi.