Hemofili A Tedavisinde Maliyet Etkinlik İncelendi

Hemofili A hastalarında FVIII’e karşı inhibitör gelişimi, komplikasyonların artmasına ve tedavi maliyetlerinin yükselmesine neden olmaktadır. PkFVIII/vWF konsantreleri ile rekombinant FVIII konsantrelerinin immünojenisitesini karşılaştırmak amacıyla yürütülmüş, ilk randomize kontrollü çalışma olan SIPPET çalışmasında, daha önce tedavi almamış (PUP) hastalarda pkFVIII/vWF konsantreleri ile kıyaslandığında rFVIII konsantreleri ile daha yüksek oranda inhibitör geliştiği gösterilmiştir.

Araştırma ekibinin yeni gerçekleştirdikleri analizlerde PUP’ların tedavisinde pkFVIII / VWF konsantreleri ile rFVIII konsantrelerinin ekonomik etkileri hesaplanmıştır.

5 yıllık süre için Amerika Birleşik Devletleri (ABD) geri ödeme perspektifinden excel tabanlı bir klinik ve ekonomik model geliştirilmiştir. Analizlerde, FVIII konsantrelerinin, by-pass edici ajanların ve ağır kanamaları kontrol altına almak için gereken maliyetlerdeki farklılıkları belirlemek için hastaların tedavilerini ve klinik sonuçlarını aylık döngüler halinde modellemek için bir kohort yaklaşımı kullanılmıştır. Yüksek titreli inhibitör gelişimi oranları SIPPET çalışmasından alınmıştır.

Plazma Kaynaklı Ürünler ABD’de Daha Maliyet Etkin Bulundu

Yüksek titreli inhibitör gelişen hastalara ITI uygulanmıştır. İnhibitör gelişmeyen ya da düşük titreli inhibitör gelişen hastalarda FVIII tedavisine devam edilmiştir. ITI’ın başarılı olduğu hastalar FVIII tedavisine geri dönmüş, başarısız olunan hastalar ise by-pass edici ajanlar ile tedavi edilmişlerdir. Tedavi edilen her hasta için toplam maliyet hesaplanmış ve parametrelerdeki belirsizliklerin modelin sonuçları üzerine etkilerini belirlemek amacıyla tek yönlü sensitivite analizleri yürütülmüştür.

Hasta başına 5 yıllık toplam kümülatif maliyetler, pdFVIII /vWF konsantreleri ile tedavi edilen hastalar için 834.621 $ olurken rFVIII konsantreleri ile tedavi edilen hastalar için 1.237.163 dolar olarak hesaplanmıştır. Bu maliyetler hasta başına, 5 yıllık dönemde ise toplam 402,542 $, yıllık olaraksa 0.508 $ tasarruf anlamına gelmiştir.

Elde edilen bu veriler, daha önce tedavi almamış olan ağır hemofili A hastalarında tedaviye pkFVIII/vWF konsantreleri ile başlanmasının maliyeti önemli derecede azaltma potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir.