Hemofili Hastaları Ne İstiyor?

Yakın zamanda onaylanan veya geç evre klinik aşamasındaki yeni tedavilerin alana girmesiyle birlikte hemofili A tedavi alanı her geçen gün gelişmektedir. Bu terapiler sadece düşük kanama sayısı gibi sağlık sonuçlarını iyileştirme potansiyeline sahip değildir, aynı zamanda cilt altı gibi uygulama yolu ve gerekli uygulama sıklığındaki iyileştirmeler ile hastaların yaşam kalitesi üstünde de ciddi iyileştirmeler sunmaktadırlar. Uzmanlara göre değiştirilmiş değer önerileri ile bu tedavilerin ortaya çıkması, hemofili A (PWHA) hastalarına tedaviyi nasıl deneyimlediklerini etkileyebilecek ek tedavi seçenekleri sağlayabilir.

Hemofili A, rekombinant faktör VIII'in sık intravenöz infüzyonlarını gerektiren kronik bir hastalıktır. Önceki çalışmalar, mevcut tedavilerle ilişkili zorlukların, terapi tarafından verilen sağlık sonuçları kadar önemli olan yaşam kalitesi (QoL) üzerinde önemli etkileri olabileceğini göstermiştir. Ortaya çıkan terapötik yenilikler tedaviyle ilgili zorlukları azaltma potansiyeli sunmaktadır ve bu nedenle yeni tedavilerin tam değerini karakterize etmek için mevcut hemofili A tedavileri ile hasta ve bakım veren deneyimlerinin daha iyi anlaşılması önemlidir.

Daha Uzun Etkili, Uygulaması Daha Kolay Tedaviler

Yakın tarihli bir çalışmanın amacı, hemofili A (PWHA) olan kişilerden ve bakıcılardan mevcut tedavinin zorlukları, yaşam kalitesi üzerindeki etkileri ve gelecekteki tedavilerde istenen iyileştirmeler hakkında ilk elden bakış açıları toplamaktı. Çalışma kapsamında bire bir görüşmeler yoluyla 20 inhibitörsüz hemofili hastası veya Kanada genelinde hemofili A hasta bakıcılarından nitel iç görüler toplandı. Çalışmada iç görüler, kapsayıcı temaları ortaya çıkarmak ve mevcut tedavilerle ilgili konulara öncelik vermek için odak grup oturumları yoluyla araştırıldı.

Hemofili A hastaları ve bakıcıları, intravenöz infüzyonların uygulanması, tedavi programlarının koordinasyonu, yeterli ilaç ve malzemelerin sağlanması dahil olmak üzere çeşitli zorluklar belirlediler. Katılımcılar bu zorlukların psikososyal refahı, fiziksel sağlığı, kişisel/sosyal yaşamı ve işi nasıl etkilediğini belirttiler. Grup, alternatif uygulama biçimleri ve daha uzun süreli etkili tedavileri, mevcut tedavilere göz öne alındığında arzu edilen iyileştirmeler olarak belirlediler.

Araştırmacılar, bu çalışma ile mevcut hemofili A tedavilerinin psikolojik olarak iyi olma, istihdam olanakları ve tedavi rejimlerine bağlılık üzerindeki etkisinin vurgulandığını belirttiler. Uzmanlara göre hastalara ve bakıcılarına ait bu düşünceler, hemofili pazarına giren yeni tedavilerin gerçek değeri etrafında politika yapıcılar ve sağlık sistemleri için karar verme sürecini bilgilendirmeye yardımcı olabilir.