Hemofili Tedavilerinin Saklama Koşulları Hasta Tercihini Nasıl Etkiliyor?

Hemofili A, pıhtılaşma faktörü VIII (FVIII) eksikliği ile karakterize, X'e bağlı resesif kalıtılan bir kanama bozukluğudur. Ağır hemofili formunda eklemlerde, kaslarda veya yumuşak dokularda yüksek spontan kanama riski vardır. Ağır hemofili A hastalarının profilaktik tedaviden yarar gördükleri bilinmektedir ve çoğu hasta spontan kanamayı önlemek için haftada iki veya üç kez intravenöz FVIII tedavisi uygulamaktadır. Hastaların geri kalanı da sadece kanadıkça tedavi görür, bu da FVIII'ı sadece kanamayı durdurmak için uyguladıkları anlamına gelmektedir. Ağır hemofili hastalarında profilaksinin faydaları kanıtlanmıştır. Bununla birlikte, tedavi uygulamaları ülkeler arasında büyük farklılıklar gösterir ve hemofili bakımına erişim dünya çapında tek tip değildir.

Farklı bir tedavi alanındaki, büyüme hormonu tedavisi ile ilgili yakın tarihli bir çalışma, hastaların, seçim sahibi olduklarında enjeksiyonla ilgili zorluklar nedeniyle saklama koşulları esnek olan ürünleri tercih ettiklerini ve oda sıcaklığında stabil olan büyüme hormonu ürünlerinin daha kısa enjeksiyon süreleri ve daha iyi tedavi bağlılığı ile ilişkili olduğunu göstermiştir. Çalışma ayrıca, bu durumun daha az ilaç israfı ve hastaların günlük aktivitelerin daha az kısıtlamasına olanak sağladığını saptamıştır.

Benzer bir durumun hemofili alanında da olup olmadığını görmek isteyen bir grup araştırmacı, orta/ağır hemofili A tanısı konmuş hastalar tarafından faktör VIII (FVIII) ürünlerinin kullanımının anlaşılması, ürünlerin saklama koşullarının etkisi ve bunun algılanan öneminin değerlendirilmesi amacıyla bir çalışma yapmışlardır.

Saklama Koşulları Yaşamı Kısıtlıyor

Çalışmadaki katılımcıların üçte ikisi rekombinant FVIII ürünleri kullanıyordu. Sadece %17'si mevcut FVIII ürünlerinden memnun değilken, katılımcıların yaklaşık %40'ı özellikle uygulama sıklığı ve seyahat sırasında yaşanan saklama sorunlarından şikayetçiydi. Çoğu hasta çalışma sırasında günlük aktivitelerinde, özellikle de seyahat ve sporda karşılaştıkları kısıtlamalardan bahsetmekteydi. Hastaların çoğu (%85), ilaçlarını buzdolabında saklıyor ve bu grubun %88'i her zaman orada saklanmasının gerektiğine inanıyordu. Bu hastalar, ilaçlarını oda sıcaklığında saklayan hastalara kıyasla genel olarak tedavilerinden daha az memnunlardı, saklama sıcaklığı konusunda daha fazla endişelilerdi, günlük aktivitelerde daha fazla kısıtlama hissediyorlardı ve ilaçlarının hazırlanması ve enjeksiyonu için daha fazla zaman harcıyorlardı.

Bileşik analizler, FVIII'in kökeninin (plazma kaynaklı ve rekombinant), tüm cevaplayıcılar arasında ürün seçiminin en güçlü etkeni olduğunu, bunu takiben saklama koşullarındaki esnekliğinin (sıcaklık), sulandırma cihazının ve uygulama sıklığının olduğunu göstermiştir. Araştırmacılar yaptıkları çalışmada, ürünlerin etkililiği ve güvenilirliğini araştırmadıklarının özellikle altını çizmişlerdir.

FVIII ürünlerinin soğutulması, daha fazla hasta memnuniyeti ve günlük aktivitelerde daha az kısıtlama ile ilişkili bulunmuştur. Bilim insanlarına göre; etkililik ve güvenlilik etkilenmezse, FVIII'i oda sıcaklığında saklamanın, ürünün seçimi üzerinde olumlu bir etkiye sahip olabileceği bu çalışma ile görülmüştür. Araştırmacılar sadece birkaç hastanın FVIII'in soğutulmadan saklanabileceğinin farkında olduğunu ve hemofiliyi tedavi eden sağlık çalışanlarının bu bilgiyi (ürünün endikasyonuna göre değişken olarak) hasta ile paylaşmasının gerekliliğinin altını çizmişlerdir. Bu yaklaşımın, hastalara seyahat ederken daha fazla esneklik sunabileceği ve hastaların rekonstitüsyonu için daha az zaman gerektireceği düşünülmektedir.