Hemofilide Beyin Kanamasını Engellemek İçin Profilaksi

İntrakranial kanama hemofilinin önemli kanama komplikasyonlarından bir tanesidir. Bu kanamalar mortalite riski taşımaktadırlar ve uzun dönemli morbiditeye neden olabilmektedirler. Birçok seride İKK sonrası hastalarda yüksek oranda nörolojik sekel gözlendiği bildirilmiştir. Bu hastalarda uzun dönemli sekel riski yaklaşık %50-60 olarak bildirilmektedir. Hemofilide profilaksi genellikle eklem sonuçları üzerine odaklanmaktadır ve profilaksinin İKK üzerine etkisi daha az bilinmektedir.

Avrupa’da gerçekleştirilen çok merkezli bir çalışmada, hemofili hastası çocuklarda intrakranial kanamanın analiz edilmesi amaçlanmıştır ve farklı profilaksi rejimleri ile İKK sekelleri değerlendirilmiştir. Retrospektif ve prospektif olarak gerçekleştirilen çalışmaya 20 ülkeden 33 hemofili merkezi katılmıştır. Çalışmaya 1993-2014 yılları arasında doğmuş olan, inhibitörsüz ağır hemofili A ya da B hastası çocuk ve adölesanlar dahil edilmiştir. Hastalar, infüzyon sıklıkları ve dozlarına göre tam profilaksi, kısmi profilaksi ve profilaksi almayan olmak üzere 3 grupta kategorize edilmişlerdir. Çalışmaya toplamda 1515 çocuk dahil edilmiştir ve 8038 hasta yılını aşan izlemde 29 intrakranial kanama vakası bildirilmiştir. Profilaksi grubunda intrakranial kanama insidansı, 0.00033 kanama/hasta yılı olarak hesaplanmıştır. Bu oran profilaksi uygulanmayan grupta gözlenen 0.017 kanama/hasta yılı oranına kıyasla anlamlı şekilde düşük bulunmuştur (RR 50 · 06; P<0 001). Kısmi profilaksi uygulanan grupta bu oran 0,0050 kanama/hasta yılı olarak hesaplanmıştır ve yine tam profilaksi grubunda gözlenen oranın anlamlı şekilde daha düşük olduğu görülmüştür (RR 14,92, P = 0,007).

Kanadıkça tedavi alan grupta, İKK ortaya çıkan çocukların %8’inde (2/24) mortalite, %33'ünde ise entellektüel/davranışsal sorunlar, parezi ve epilepsi gibi uzun dönemli sekeller ortaya çıkmıştır.

Sonuç olarak bu geniş ölçekli, çok merkezli pediatri çalışmasında kanadıkça tedavi edilen ağır hemofili hastalarında intrakranial kanamanın klinik olarak önemli ve hatta fatal bir durum olduğu, profilaksi alan çocuklarda ise nadiren ortaya çıktığı gözlenmiştir. Profilaksi İKK’ya karşı neredeyse tamamen koruyucu olmuştur ve İKK sonrası sekel gelişimi sadece profilaksi almayan hastalarda ortaya çıkmıştır.