İlk Kök Hücre Tedavisi Parkinson Hastalığı İçin Yeni Bir Umut Olabilir Mi?

Yapılan çalışma ile bilim insanları ilk olarak bir Parkinson hastasını kendi cilt hücreleriyle tedavi ettiklerini ve onları hastalığın öldürdüğü anahtar beyin hücreleri haline getirmek için yeniden tasarladıklarını açıkladılar. Doktorlar, deneysel tedaviyi aldıktan iki yıl sonra hastada herhangi bir yan etki olmadığını ve semptomların ya stabilize olduğunu ya da biraz daha iyi olduğunu bildirmişlerdir. Harvard'a bağlı McLean Hastanesi'nde moleküler nörobiyoloji laboratuarını Belmont, Mass'ta yöneten kıdemli araştırmacı olan Kwang-Soo Kim, gelişmenin mütevazı olduğunu ve bu tedaviden önce hastalığın hızla kötüleştiğini ve daha sonra kötüleşmesinin durduğunu ifade etmiştir. Kim, ekibinin ek hastalarda tedaviyi incelemeyi planladıklarını belirtmiştir. Şimdilik, bu hasta yaklaşımın uygulanabilir olduğunu gösteren bir kanıtı temsil etmekte olup Parkinson Vakfı'nın baş bilimsel sorumlusu James Beck yaptığı açıklamada bazı uyarıcı notlara yer vermiştir.

Araştırmaya dahil olmayan Beck ilk olarak, terapinin en azından teknolojinin bugün olduğu gibi ölçeklendirilmesinin ve yaygın olarak erişilebilir hale getirilmesinin zor olacağını bunun ötesinde, hastalar için faydalarının belirsiz olduğunu ifade etmiştir. Yapılan bu çalışmada 69 yaşında olan hastanın, prosedür tamamlandıktan kısa bir süre sonra plasebo etkisini yansıtabilecek yaşam kalitesi ölçümlerinde hızlı iyileşmeler olduğu bildirilmiştir. Ayrıca terapinin parkinsonun ilerlemesini yavaşlatabileceğine dair herhangi kanıt bulunmamaktadır.

Parkinson Vakfı'na göre, parkinson hastalığı Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık bir milyon kişiyi etkilemektedir ve sebebi belirsizdir, ancak hastalık ilerledikçe, beyin hareket ve duygusal tepkileri düzenlemeye yardımcı bir kimyasal olan dopamin üreten hücrelerin kaybettiği belirtilmiştir. Araştırmacılar hastalığın en belirgin semptomlarının hareketle ilgili titreme, sert uzuvlar ve koordinasyon problemleri olduğunu ancak etkilerinin genişlediğini ve depresyon, sinirlilik, hafıza ve düşünme becerileri ile ilgili sorunları içerdiğini hepsinin zamanla da giderek kötüleştiğini belirtmişlerdir. İlaçlar ve diğer tedaviler bu etkileri azaltabilir, ancak hastalığın kesin bir tedavisi yoktur. Yapılan bu çalışma kök hücrelerin yeni dopamin üreten beyin hücrelerinin kaynağı olarak kullanılabileceği öncülüne dayanmaktadır. Ancak kök hücreler, farklı vücut hücrelerine olgunlaşma kapasitesine sahip ilkel hücrelerdir ve bu durumda, araştırmacılar uyarılmış pluripotent kök hücreler veya iPSC'ler oluşturdular.

Vücut Dokusu Üretmek İçin En Büyük Kapasiteye Sahip Kök Hücreler

Yapılan çalışma ile bilim insanları hastanın derisinden hücreleri aldıklarını ve embriyonik kök hücrelere benzeyen iPSC'ler olacak şekilde yeniden programladıklarını ve bunun vücut dokusu üretmek için en büyük kapasiteye sahip kök hücreler olduğunu bildirmişlerdir. Ayrıca bu iPSC'lerin, ekibin hastanın beynine cerrahi olarak implante edildiği dopamin üreten nöronların özelliklerini almak için yetiştirildiği belirtilmiştir. Araştırmacılar bu replasman hücrelerinin hastanın kendi vücudundan türetildiğinden, umutlarının, bağışıklık sisteminin, bağışıklık tepkisini bastırmak için ilaç ihtiyacı olmadan onları tolere etmesi olduğunu ifade etmişlerdir. Yapılan çalışmadan iki yıl sonra araştırmacılar, görüntüleme testlerinin nakledilen hücrelerin hala canlı ve işlevsel olduğunu gösterdiğini ve insanın yaşam kalitesinden, kazanımlar elde ettiğini bildirmişlerdir. Ayrıca hastanın yürüyüşünün geliştiği ve daha önce terk ettiği yüzme ve bisiklet gibi bazı aktivitelere başladığı belirtilmiştir.

Bununla birlikte, Beck zamanlamayı kaydettiğini ve hastanın ameliyattan hemen sonra yani implante edilen hücrelerin etkisinin olması için çok kısa bir zaman diliminde yaşam kalitesinde önemli bir iyileşme olduğunu bildirmiştir. Beck, parkinson semptomlarının gerçekten plasebo etkisine maruz kaldığını bildiklerini ve dopamin üreten hücrelerin değiştirilmesinin sihirli mermi olmayabileceği başka bir nedene işaret ettiğini ifade etmiş ve dopaminin üzerinde etkili olan mevcut ilaçların hareket problemlerini iyileştirmeye yardımcı olduğunu ancak hareketsiz semptomların aralığını iyileştirmediğini sözlerine eklemiştir. Kim, önlerinde çok araştırma olduğunu ve dopamin üreten hücrelerin hangi dozunun en iyi şekilde çalışabileceği veya hastalıkta hangi noktaya müdahale etmenin en iyi olabileceğinin açık olmadığını ifade etmiştir. Kim ayrıca, başka bir sorunun, nakledilen hücrelerin devam edip etmeyeceği veya nihayetinde arıza olup olmayacağı olduğunu ve altta yatan sürecin ilk başta parkinson hastalığına neden olursa olsun hala mevcut olabildiğini belirtmiştir.