İtalya’da Şiddetli Hemofili A Popülasyonunda Profilaksiye Bağlılık

Hemofili A’da tedavinin altın standardı profilaksidir. Profilaksi rejimi kanama epizodlarını azaltır ve hastalığın bir komplikasyonu olan artropatiyi durdurur ya da yavaşlatır. Profilaksiye bağlılık tedavi etkinliğinde oldukça kritiktir. Daha iyi bağlılığın kronik ağrıda azalma ile ilişkili olduğu gösterilmiştir.

Hemofili hastalarında fiziksel aktivite ile şiddetli artropatinin gelişimi azalır; ancak düzenli, uygun profilaksi sonrasında yapılmalıdır. Tedaviye sıkı sıkıya bağlı kalmak, etkinlik ve belirlenmiş sonuçlara ulaşmak için çok önemlidir. Bununla birlikte, Hemofili A’lı hastalarda tedaviye bağlılığı araştıran az sayıda çalışma mevcuttur.

Yapılan yeni bir çalışmada, İtalya’da hemofili A hastalarının 36 aydan fazla bir süre içinde profilaksiye bağlılığı ile ilgili prospektif veriler toplandı. Araştırmacılar ayrıca, bağlılığın fiziksel aktivite ile korele olup olmadığını da değerlendirdiler.

Çalışmaya, oktokog alfa ile profilaksi uygulanan şiddetli hemofili A hastaları dahil edildi. Fiziksel bulgular, Hemofili ve Egzersiz Projesi (HEP) -Test-Q ve Erken Profilaksi İmmünolojik Zorlama (EPIC) -Norfolk Fiziksel Aktivite Anketi ile hesaplarken, ortopedik durum Hemofili Eklem Sağlık Skoru (HJHS) ile değerlendiridi. Bağlılık, reçete edilen miktara göre iade edilen boş şişelerin yüzdesi olarak ölçüldü.

Daha İyi Ortopedik Skor Daha İyi Fiziksel Performans

Çalışmaya, %31’i çocuk, %21,4’ü ergen ve %47,6’sı yetişkin olmak üzere toplam 42 hemofili tanılı hasta dahil edildi. Fiziksel aktivitelerin tipi, sıklığı ve etkisi üç grup arasında farklılık gösterdi. HEP-Test-Q, en yüksek "dayanıklılık" ve "güç / koordinasyon" alanlarında bozukluklar gösterdi. Hastaların %8’i profilaksiye bağlı olarak sınıflandırıldı. Bunların arasında %50'sinin kayıttan önceki 1 yıl içinde en az bir kanama epizodu vardı. Bu oran çalışmanın üç yılında düştü. HJHS skoru profilaksiye bağlı olmayan grupta sabit kalırken, bağlı kalan hastalarda düştü. Ortalama kaybedilen okul / iş günü sayısı, profilaksiye bağlı hastalarda (3,4 ± 6,8 ila 0,2 ± 0,9), bağlı olmayanlara göre daha düşüktü.

Araştırmacılar, daha iyi ortopedik skorları olan hemofili A hastalarının daha iyi fiziksel performans gösterdiğini belirttiler. Uzun süreli profilaksiye bağlılığın yüksek olduğunu ve kanamalarda azalma, hedef eklemlerde, kaybedilen okul / iş günlerinde ve dayanıklılık gerektiren spor aktivitelerinde zaman içinde performans artışı ile ilişkili olduğunu aktardılar.