Multipl Sklerozda Kök Hücre Naklinin Uzun Dönem Sonuçları

Standart tedavilere cevap vermeyen agresif multiple skleroz (MS) formlarında otolog hematopoetik kök hücre nakli (AHSCT) etkili olabilmektedir. İngiltere’den araştırmacılar, geniş çok merkezli bir kohortta, MS tedavisinde AHSCT yapılan hastalarda uzun dönem sonuçları değerlendirmeyi amaçlayan bir çalışma yaptılar. Katılımcı verilerini çok merkezli, gözlemsel, retrospektif bir kohort çalışmadan sağladılar. Uygunluk kriterlerini, Ocak 1995 ile Aralık 2006 tarihleri ​​arasında MS tedavisinde AHSCT'nin uygulanmış olması ve hastalığın alt tipini içeren başlangıçta belirlenmiş bir minimum veri kümesinin bulunabilirliği, başlangıç EDSS puanı, uygulanan koşullandırma rejimi ve greft manipülasyonu hakkında veri ve en az 1 takip viziti ya da nakil sonrası raporunun varlığı olarak belirlediler. Uygun olan tüm hastaları, takip sürelerine bakılmaksızın analize dahil ettiler.

Araştırmacılar, demografik, hastalıkla ilişkili ve tedavi ile ilişkili maruziyetleri, yaş, hastalık alt tipi, başlangıçtaki EDSS skoru, önceki hastalık iyileştirme tedavilerinin sayısı ve şartlandırma rejiminin yoğunluğu dahil olmak üzere, ilgili değişkenler olarak kabul ettiler. Birincil sonuçlar, MS'in progresyonsuz sağ kalımı ve genel sağ kalımdı. Progresyonsuz sağ kalım ve genel sağ kalım olasılıklarını, Kaplan-Meier sağ kalım eğrileri ve çok değişkenli Cox orantısal riskler regresyon analizi modelini kullanılarak hesapladılar. Araştırmacılar, 131 ülkedeki 25 merkezden değerlendirilebilir 281 hasta için verileri incelediler. Ortalama takip süresi 6,6 yıldı. %78 hasta MS’in ilerleyici formlarına sahipti. Periferik kan kök hücrelerinin mobilizasyondan önce ortalama EDSS skoru 6,5’ti. Transplantasyondan sonraki 100 gün içinde 8 ölüm bildirildi ve nakile bağlı mortalite olarak kabul edildi. Araştırmacılar, EDSS skoru ile değerlendirdiklerinde, 5 yıllık progresyonsuz sağ kalım olasılığını % 46 ve genel sağ kalım olasılığı % 93 olarak hesapladılar. Transplantasyondan sonra nörolojik progresyon ile ilişkili faktörleri ileri yaş, tekrarlayıcıya göre ilerleyici MS formuna sahip olma ve daha önce 2 ve daha fazla hastalık modifiye edici tedavi alınmış olması olarak belirlediler. Daha yüksek bazal EDSS skorunu genel sağ kalımdaki kötüleşmeyle ilişkili buldular. Araştırmacılar, AHSCT ile tedavi edilen MS hastalarıyla yaptıkları gözlemsel çalışmada, hastaların yaklaşık yarısının transplantasyon sonrasındaki 5 yıl boyunca nörolojik progresyon göstermediğini gördüklerinin ayrıca daha genç yaş, MS'in tekrarlayan formu, daha az sayıda önceki immünoterapiler ve başlangıçtaki daha düşük EDSS puanının, daha iyi sonuçlarla ilişkili faktörler olduğunu bulduklarının altını çizdiler.