SMA Hastaları için bir Gerçek Yaşam Verisi Platformu

Spinal müsküler atrofiden (SMA) etkilenen hastalarda sağ kalım ve yaşam kalitesinin, son on yılda bakımdaki değişiklikler nedeniyle iyileştiği düşünülmektedir. Ayrıca, moleküler patolojinin daha iyi anlaşılması ile SMA için hedefe yönelik tedaviler geliştirilmiştir. 2016 ve 2017 yıllarında, Amerika Birleşik Devletleri'nde ve Avrupa'da küçük bir pediatrik SMA hastaları alt grubunda, kontrollü klinik araştırmalara dayanarak tüm SMA türlerinin tedavisi için onaylanan tedavi seçenekleri mevcuttur. Tedavi ve bakımı optimize etmek ve düzenleyicilere, ödeme yapanlara ve SMA topluluğuna sonuç verileri sağlamak için tedavi edilen ve tedavi edilmeyen SMA hastalarını gerçek hayattaki bir ortamda izlemek için sistemler gerekir.

Yakın geçmişte yapılan bir çalışma ile SMA’lı hastaların gerçek yaşam sonuç verilerini toplamak adına bir platform oluşturuldu. Araştırmacılar, bu platform kapsamında, prospektif, çok merkezli, randomize olmayan bir kayıt ve sonuç çalışması yürütmeyi amaçladılar. Platform, mevcut tüm SMA hastaları için, hastalığa özgü SMA kaydı olarak gerçek tedavi rejimlerinden bağımsız olarak veriler toplamaktadır. Bu amaçla, Almanya, Avusturya ve İsviçre'deki sağlık hizmeti sağlayıcıları tarafından görülen SMA hastaları için çevrimiçi bir platform sağlandı. Uluslararası bir iş birliği ve veri paylaşımını sağlamak için, veri maddeleri standartlaştırıldı ve SMA kayıtları uluslararası fikir birliği ile uyumlu hale getirildi. Veri analizinin, ticari ortaklardan bağımsız olarak yapılmasına karar verildi.

Ülkeler Arası İş Birliği

Araştırmacılar, platform sayesinde gerçek hayattaki sonuç verilerinin geniş bir SMA hasta yelpazesinde değerlendirilmesinin, doğal tarihin ve ilaç tedavisinin etkisinin daha iyi anlaşılmasını sağlayacağına dikkat çektiler. Bunun ayrıca, bu hastalar için bakım standartlarını gözden geçirmek ve uygulamak için çok önemli olduğunu vurguladılar. Veri tabanının bilişim sisteminin, SMA hastalarının bakımı için uluslararası standartlara uygun konsensüs uyarınca önerilerin uygulanmasına yardımcı olacağını belirttiler. SMA hastalarıyla deneyimlerini paylaşmak ve veri tabanının altyapısını kullanarak araştırma projelerini teşvik etmek için Almanya, Avusturya ve İsviçre'deki nöromüsküler merkezler için bir ağ oluşturmak için çalıştıklarını aktardılar.