Spinal Musküler Atrofinin Ekonomik Etkisi

Yaygın olarak hastalık maliyeti çalışmaları olarak bilinen bir hastalığın ekonomik etkisine ilişkin çalışmalar, sağlık ekonomisi alanındaki bilimsel literatürde iyi bilinen ve yaygınlaştırılan bir analiz türüdür. Bu tür çalışmaların ilgi alanı, bir hastalığın yeterince bilinmeyen bir boyutu olan ekonomik yükü ortaya çıkarmak ve bu bilgiyi onun hakkındaki bilgi birikimine dahil etmektir. Dolayısıyla sağlık ekonomisi alanında yapılan bu çalışmalar, halk sağlığı alanındaki epidemiyolojik çalışmalarla eşdeğer olmakla birlikte dahası, belirli bir hastalıktaki en etkili veya verimli müdahaleleri belirlememize izin vermeseler de, sosyal etkileri konusunda farkındalığın artmasına yardımcı olmaktadırlar. Araştırmacılar her ne kadar yüksek prevalanslı hastalıklar alanında, bu tür çalışmaların varlığının sık ve büyümekte olsa da, bunlardan muzdarip insanlar hakkında bilgi edinmenin doğasında var olan güçlük nedeniyle nadir hastalıklar alanında durumun böyle olmadığını belirtmişlerdir.

Son yıllarda ender görülen hastalıkların yarattığı ekonomik yük hakkında daha fazla bilgi edinmek için çaba sarf edilmesine rağmen, birçoğu hakkında hala ciddi bir bilgi eksikliği bulunmaktadır. Birincisi, düşük yaygınlıkları nedeniyle, nadir hastalıkların doğru teşhisi karmaşıktır ve önemli gecikmelere tabi olmakla birlikte dahası, nadir hastalıkların çoğunun tedavisi yoktur ve birçoğu için ya etkili bir tedavi mevcut değildir ya da tedaviler mevcutsa, yaşam beklentisi veya yaşam kalitesinde iyileşme garantisi yoktur. Bu hastalıkların hastalar üzerinde neden bu kadar güçlü bir sosyal etkiye sahip olduğunu ciddiyeti, tanıdaki belirsizliği ve etkili tedavilerin olmaması gibi birkaç faktör açıklayabilmektedir. Literatürde, yaklaşık %50'sinin çocukluk çağında başladığı ve bir yaşın altındaki çocukların ölümlerinin üçte birinden fazlasının nadir hastalıklardan kaynaklandığı gösterilmiştir. Araştırmacılar bu hastalıklardan muzdarip kişilerin sağlıkla ilişkili yaşam kalitesinin (HRQOL) de ciddi şekilde tehdit altında olduğunu belirtmişlerdir. HRQOL'nin birkaç boyutu eşzamanlı olarak etkilendiğinden, son çalışmaların sonuçları, bu hastalıklardan muzdarip insanların genel popülasyonun çok altında sonuçlar gösterdiği sonucuna varmakla çakışmaktadır.

Sağlık hizmetleri maliyetleri

Yapılan bu çalışma, üç Avrupa ülkesinde spinal musküler atrofili (SMA) hastaların ekonomik etkisini ve sağlıkla ilişkili yaşam kalitesini tahmin etmeyi amaçlamaktadır. Fransa, Almanya ve Birleşik Krallık'ta yapılan kesitsel bir çalışmada kullanılmış olup veriler Temmuz 2015'ten Kasım 2015'e kadar toplanmıştır. Çalışmada sağlık hizmetleri maliyetleri (hastaneye yatışlar, acil durumlar, tıbbi testler, kullanılan ilaçlar, pratisyen hekimlere ve uzmanlara ziyaretler, tıbbi malzeme ve sağlık hizmeti nakliyesi) ve sağlık dışı maliyetler (sosyal hizmetler ve gayri resmi bakım) tanımlanmış ve değerlenmiştir. Araştırmacılar EuroQol cihazları, Zarit röportajı ve Barthel Endeksinin de hastalığın yükünü ve sağlık hizmetlerinin maliyetinin ötesindeki sosyal etkisini yansıtmak için kullanıldığını belirtilmiştir. Çalışmaya, SMA'lı 86 çocuk dahil edilmiş olup, bunların %26.7'sinin Tip I ve %73.3'ünün Tip II veya III olduğu bildirilmiştir. Çalışmanın bulguları SMA ile ilişkili yıllık ortalama maliyetin İngiltere'de 54.295 €, Fransa'da 32.042 € ve Almanya'da 51.983 € 'ya ulaşmakta olduğunu göstermiştir. Araştırmacılar doğrudan sağlık dışı maliyetlerinin, toplam maliyetin %79-86'sı arasında değiştiğini ve enformel bakım maliyetlerinin bu maliyetlerin ana bileşeni olduğunu belirtmişlerdir. Bunlara ek olarak, bu hastalıktan muzdarip insanların sağlıkla ilişkili yaşam kalitelerinin çok düşük olduğu ve ülkeler arasında büyük farklılıkların olduğu bildirilmiştir.

Sonuç olarak, SMA, sağlık bakımı ve sosyal maliyetler açısından yüksek bir sosyoekonomik etkiye sahip olmakla birlikte çalışmada ayrıca etkilenen çocukların HRQOL'sinin aşırı derecede azaldığı gözlenmiştir. Araştırmacılar bu çalışmada gösterilen rakamların, ailelere sağlanan desteğe veya sağlık dışı yardımlara özel vurgu yaparak, daha verimli ve eşitlikçi politikalar tasarlamaya yardımcı olabileceğini belirtmişlerdir.