Gen Terapisinin Hücresel Faydaları

Great Ormond Street Hastanesi (GOSH), University College London (UCL) GOS Çocuk Sağlığı Enstitüsü ve Harvard Tıp Fakültesi arasındaki uluslararası bir işbirliği, gen tedavisinin yararlı etkilerinin, nakledilen kan kök hücrelerinin vücut tarafından temizlenmesinden on yıl sonra görülebileceğini göstermiştir. Araştırma ekibi, GOSH'da gen terapisi kullanarak SCID-X1'i başarıyla tedavi eden beş hastayı izlediklerini belirtmişlerdir. Yapılan çalışmada 3-18 yıl boyunca hastaların kanının, kanlarında hangi hücre tiplerinin ve biyobelirteç kimyasallarının bulunduğunu tespit etmek için düzenli olarak analiz edildiği bildirilmiştir. Sonuçlar, gen terapisinin bir parçası olarak nakledilen kök hücrelerin hastalar tarafından temizlenmiş olmasına rağmen, T hücreleri adı verilen tüm önemli düzeltilmiş bağışıklık hücrelerinin hala oluşmakta olduğunu göstermiştir. Bilim insanları, gen terapisinin, öncelikle hastaların her türden kan ve bağışıklık hücrelerini oluşturan kan oluşturan kök hücrelerinin bir kısmının çıkarılmasıyla çalıştığını belirtmişlerdir. Daha sonra, hatalı genin yeni bir kopyasını laboratuvarda hasta hücrelerinin DNA'sına iletmek için bir viral vektör kullanıldığını bildirmişlerdir.

SCID-X1 için gen terapisi

Bu düzeltilmiş kök hücreler daha sonra otolog nakil denen hastalara iade edilmekle birlikte burada enfeksiyonla savaşabilecek sağlıklı bağışıklık hücrelerinin sürekli olarak tedarik edilmesini sağlamaktadırlar. SCID-X1 için gen terapisinde, düzeltilmiş kök hücreler sonunda vücut tarafından temizlenmesine karşın hastalar durumlarından kurtulmuştur. Araştırma ekibi, tedavinin, vücudun bağışıklık sisteminin önemli bir parçası olan yeni tasarlanmış T hücrelerini sürekli olarak üretebildiği gerçeğine bağlı olduğunu öne sürmüşlerdir. Çalışmada SCID-X1 hastalarında gen terapisinden on yıl sonra T hücrelerinin benzeri görülmemiş ayrıntılarını vermek için son teknoloji gen izleme teknolojisi ve çok sayıda test kullanılmıştır. Ekip, bu gen terapisinin, insan timüsünün yeni T hücreleri oluşturabilen doğru tip progenitör hücrelerin uzun vadeli bir deposunu barındırması için ideal koşulları yarattığına inandıklarını belirtmişlerdir. Ayrıca araştırmacılar bunun nasıl gerçekleştiğine ve nasıl kullanılabileceğine dair daha fazla araştırmanın, yeni nesil gen terapisi ve kanser immünoterapi yaklaşımlarının geliştirilmesi için çok önemli olabileceğine dikkat çekmişlerdir.