Hemofili A’da Erken Profilaksi İle Etkileyici Sonuçlar

Birçok gelişmiş ülkede olduğu gibi son 20 yıldır Finlandiya'da da daha önce tedavi almamış (PUP) hemofili A hastalarında standart tedavi yaklaşımı erken dönemde primer profilaksiya başlamak yönünde olmuştur. Finlandiya’da gerçekleştirilmiş olan bir çalışmada, PUP’larda doğumdan ergenlik dönemine kadar immün tolerans tedavisini de içerecek şekilde yüksek doz profilaksi uygulamasının uzun dönem klinik sonuçları ve maliyeti değerlendirilmiştir.

Bu amaçla Haziran 1994 ve Mayıs 2013 tarihleri ​​arasında Finlandiya'da doğan tüm PUP'ların tıbbi kayıtlarından geriye dönük olarak klinik sonuçlar ve sağlık hizmeti kullanımı ile ilgili veriler çıkarılmıştır.

Erken Dönemde Profilaksi ile Başarılı Klinik Sonuçlar Elde Edildi

Analize dahil edilen 62 hastaya, erken dönemde başlanarak düzenli profilaksi uygulanmıştır ve hastalar toplamda yaklaşık 700 hasta yılı tedavi almışlardır. Ev tedavisine başlama yaşı ortalama 1.1 olarak bulunmuştur. Ortalama yıllık tedavi maliyeti 4391€/kg olmuştur. 1-3 yaşlarda tedavi maliyetlerinin yarısından fazlasını ITI oluştururken diğer yaş gruplarında FVIII profilaksisi ana maliyet kalemi olmuştur. Bu yüksek maliyetlere karşılık klinik sonuçlarda arzu edilen seviyelere ulaşılmıştır ve hastaların yıllık kanama sayıları (medyan; 0.19) ile yıllık eklem kanaması sayıları (medyan; 0.06) düşük bulunmuştur 13 hastada (%21) klinik olarak anlamlı inhibitör gelişmiştir ve 10 hastada (%16) gelişen inhibitörler yüksek titreli olmuştur. Bu hastalarda tüm ITI girişimleri başarılı olmuştur. Ortalama ITI maliyeti 383448€ olarak bulunurken ITI’ın maliyetini çıkarması için gereken süre 1.81 yıl olmuştur.

Erken dönemde başlanan yüksek doz profilaksi uzun vadede son derece iyi klinik sonuçlar sağlamaktadır ve erken çocukluk döneminde uygulanan ITI 2 yıl içerisinde maliyetini çıkartmaktadır.