Medikaynak Search
ÜYE OL ÜYE GİRİŞ
Medikaynak Menü
ÜYE OLUN / GİRİŞ YAPIN Medikaynak Icon
Medikaynak Rxmediapharma RxMediaPharma

Hemofili A’da Erken Profilaksi İle Etkileyici Sonuçlar

Ciddi hemofili A hastası, daha önce tedavi almamış olan hastalarda erken dönemde başlanan profilaksi ile uzun dönemde oldukça başarılı sonuçlar elde edildi
03 Temmuz 2018

Birçok gelişmiş ülkede olduğu gibi son 20 yıldır Finlandiya'da da daha önce tedavi almamış (PUP) hemofili A hastalarında standart tedavi yaklaşımı erken dönemde primer profilaksiya başlamak yönünde olmuştur. Finlandiya’da gerçekleştirilmiş olan bir çalışmada, PUP’larda doğumdan ergenlik dönemine kadar immün tolerans tedavisini de içerecek şekilde yüksek doz profilaksi uygulamasının uzun dönem klinik sonuçları ve maliyeti değerlendirilmiştir.

Bu amaçla Haziran 1994 ve Mayıs 2013 tarihleri ​​arasında Finlandiya'da doğan tüm PUP'ların tıbbi kayıtlarından geriye dönük olarak klinik sonuçlar ve sağlık hizmeti kullanımı ile ilgili veriler çıkarılmıştır.

Erken Dönemde Profilaksi ile Başarılı Klinik Sonuçlar Elde Edildi

Analize dahil edilen 62 hastaya, erken dönemde başlanarak düzenli profilaksi uygulanmıştır ve hastalar toplamda yaklaşık 700 hasta yılı tedavi almışlardır. Ev tedavisine başlama yaşı ortalama 1.1 olarak bulunmuştur.  Ortalama yıllık tedavi maliyeti 4391€/kg olmuştur. 1-3 yaşlarda tedavi maliyetlerinin yarısından fazlasını ITI oluştururken diğer yaş gruplarında FVIII profilaksisi ana maliyet kalemi olmuştur.  Bu yüksek maliyetlere karşılık klinik sonuçlarda arzu edilen seviyelere ulaşılmıştır ve  hastaların yıllık kanama sayıları (medyan; 0.19) ile yıllık eklem kanaması sayıları (medyan; 0.06) düşük bulunmuştur 13 hastada (%21) klinik olarak anlamlı inhibitör gelişmiştir ve 10 hastada (%16) gelişen inhibitörler yüksek titreli olmuştur. Bu hastalarda tüm  ITI girişimleri başarılı olmuştur. Ortalama ITI maliyeti 383448€ olarak bulunurken  ITI’ın maliyetini çıkarması için gereken süre 1.81 yıl olmuştur.

Erken dönemde başlanan yüksek doz profilaksi uzun vadede son derece iyi klinik sonuçlar sağlamaktadır ve erken çocukluk döneminde uygulanan ITI 2 yıl içerisinde maliyetini çıkartmaktadır.

Referanslar

Vepsäläinen K, et al. Long-term clinical and economic outcomes in previously untreated paediatric patients with severe haemophilia A: A nationwide real-world study with 700 person-years. Haemophilia. 2018 Mar 1. doi: 10.1111/hae.13447. [Epub ahead of print]

BENZER İÇERİKLER