Hemofilide Profilaksi Tercihi

Hemofili için yeni tedavi ürünlerinin ortaya çıkması ve farmakokinetik temelli kişiselleştirilmiş profilaksinin yararlarına giderek daha fazla odaklanılıyor olması sebebiyle tüm ülkelerde mevcut faktör tüketimi ve ilaç uyum paternleri ile ilgili bilgi ihtiyacında bir artış vardır. Bu sebeple iyi kurgulanmış veritabanları ile elde edilecek sağlam ulusal veriler gereklidir.

Orta veya şiddetli hemofili A (HA) ve hemofili B (HB) olan hastalarda profilaktik pıhtılaşma faktörü infüzyonlarının kullanımı ile ilgili mevcut pratiklerini karakterize etmek amacıyla Avusturalya’da yeni bir veritabanına dayalı çalışma yapıldı. Elde edilen veriler geçtiğimiz haftalarda yayın haline getirildi.

Yapılan çalışma, 12 aylık bir süre zarfında toplanan "Australian Bleeding Disorder Registry (ABDR) verilerinden yararlanan retrospektif, girişimsel olmayan bir çalışmadır. İnhibitörü olmayan, orta veya şiddetli HA veya HB olan kayıtlı ve rızası alınan hastalar bu çalışmaya dahil edildi.

Profilaksi ve Uyumsuzluk Oranları Belirlendi

Toplam 718 HA (551 şiddetli, 167 orta) ve 166 HB (87 ağır, 79 orta) hastası analize dahil edildi. Şiddetli HA ile 453 hastada (% 82), orta HA ile 42 hastada (% 25), şiddetli HB ile 66 hastada (% 75) ve orta derecede HB ile 11 hastada (% 14) düzenli profilaksi reçete edildi. Pediatrik alt grupta ise neredeyse tüm grubu kapsayacak şekilde profilaksi kullanıldı. Şiddetli HA'da faktör VIII'in haftalık ortalama dozu ile 84 uluslararası birim / kg / hafta (IU / kg / hafta); şiddetli HB'de ise faktör IX 71 IU / kg / hafta dozunda kullanıldı. Profilakside çoğu hasta ≥3 kez / hafta (HA) veya 2 kez / hafta (HB) tedavi edildi. Uyumsuzluk, 20-29 yaş grubunda zirve yaptı. Düzenli profilakside bulunan yaşlı bireylerin reçete edilen rejiminde beklenenden daha fazla faktör kullandığı görüldü.

Avustralya’da yapılan bu çalışmada elde edilen verilere göre şiddetli hemofili profilaksisi diğer gelişmiş ülkelerle karşılaştırılabilir düzeydedir. Ulusal bir kayıt veritabanına sahip olmanın yararı aşikardır. Ayrıca, genç erişkinlerde hemofili olan uygunsuzluğun altında yatan nedenlerin araştırılması gereklidir.