Klinik Araştırma ve İlaç Geliştirme İçin Büyük Veri

Klinik araştırma ve geliştirmede temel ve çeviribilimin desteklenmesi için büyük ölçekli gerçek dünya verilerine (RWD) erişim, yaşam bilimleri ve ilaç endüstrisi için önemli bir fırsat ve aynı zamanda da zorluktur. Randomize, kontrollü çalışmaların kısıtlı hasta popülasyonları hakkında yüksek kaliteli veriler sağladığı iyi bilinmektedir (yaşlı hastalar dahil değil, düşük oranda komorbidite vb.) ve bu yüksek hacimli, rutin olarak toplanan veriler, hastaların daha temsili bir çeşitliliğinde sağlık durumu ve tedavi etkinliği hakkında bilgi sağlama ve nadir koşullar, nadir etkiler ve nadir biyomarkerler ile ilgili hipotez oluşumuna izin verme potansiyeline sahiptir.

Nüfus sağlığı verileri on yıllardır bilgi keşfi kaynağı olarak kullanılmaktadır, bu nedenle analizde RWD kullanmak yeni bir eylem değildir. Genellikle ulusal veya bölgesel bazda faaliyet gösteren ve her birinde binlerce hasta bulunan çok sayıda nüfus kohortu, epidemiyolojik literatürün geniş bir gövdesini oluşturmuştur. Hastalık, prosedür ve diğer sağlık kayıtları, genellikle ulusal veya bölgesel düzeyde küratörlük, benzer bilimsel literatürün geniş bir hacmi ile sonuçlandı. RWD spektrumunun karşı ucunda, hastaneler ve pratisyen hekimler gibi bağımsız sağlık kuruluşları, yerel olarak tutulan verilerini kalite ve güvenlik izleme için (örneğin, denetim yoluyla) uzun süredir kullanmışlardır ve bunların çoğu kendi içlerindeki araştırmalarda kullanmak için klinik veri depoları kurmuştur. Bir bakım tesisi düzeyinde araştırma için Elektronik Sağlık Kaydı (EHR) verilerinin dahil edilmesi artık iyi tanınıyor ve destekleniyor. Bu tür talep veritabanları büyük ölçekte yaygın olarak mevcuttur ve nüfus sağlığı araştırması için kullanılır, ancak bunlardan türetilen gerçek dünya kanıtlarının (RWE) bilimsel geçerliliğini sorgulayan seçim ve kodlama önyargısını kabul etmiştir. Bu derlemenin odak noktası, düzenli olarak toplanan sağlık kaydı verilerinin yeni geniş çaplı kullanımı ve talep veritabanlarında daha az kullanılmasıdır.

Gerçek Dünya Verileri Kullanarak İlaç Geliştirme

Bu makalenin amacı, ilaç gelişiminde gerçek dünya verilerinin (RWD) ne ölçüde kullanıldığını veya kullanılabileceğini belirlemektir. Araştırmacılar hakemli literatür taraması sayesinde, RWD'nin biyomarker keşfi veya doğrulaması için kullanılabileceği, bir hastalık veya hastalık derneklerinin yeni bir anlayışının kazanıldığı, hasta tabakalaşması ve hedeflenen terapiler için yeni belirteçlerin keşfedildiği, bir hastalığı olan kişileri tanımlamak için yeni belirteçlerin ve farmakovijilansın bulunduğu belirli örnekleri gösterdiler. Kriterleri karşılayan makalelerin hiçbiri, özellikle biyofarmasötik sektördeki yeni hedeflere veya endikasyonlara yönelik değildi; çoğunluk, genellikle üniversiteler, sigorta sağlayıcıları veya ulusal sigortacılar gibi halk sağlığı kuruluşları ile birlikte desteklenen halk sağlığı alanına odaklandı. Bu alan hala pratik uygulamanın erken evresindedir ve erken, nadir ve yeni hastalık olaylarında halk sağlığı uygulamalarında en doğrudan ihtiyacı karşıladığından bu alandan geniş ölçüde yararlanılmaktadır. Bununla birlikte, bu örnekler, hastalık anlayışını ve biyomarker keşfini ilerletmek için yeni, daha hızlı ve daha az invaziv yaklaşımlar yaratmak için RWD'nin kullanımına ilişkin anlayışlara değerli bir katkı sağlamaktadır. Araştırmacılar ilaçların, özellikle hassas tıp araştırmalarının ihtiyaçları göz önüne alındığında, bu "büyük payda yeteneğinin ölçeğini büyütmek için Elektronik Sağlık Kayıtlarını daha iyi kullanmak için daha fazla rekabete dayalı işbirliği ihtiyacına yatırım yapılması gerektiğine inanıyorlar.