Türkiye`de Hemofili A`nın Maliyeti: Ekonomik Hastalık Yükü Analizi

Hemofili A, pıhtılaşma faktörü VIII (FVIII) eksikliği ile karakterize X kromozomuna bağlı bir kanama bozukluğudur. Hemofili A resesif genetik örüntüye sahiptir ve neredeyse her zaman erkeklerde görülür. Hemofili A'nın genel insidansı 100.000 erkek doğumunda 17.1'dir (14.8-19.3). Eklemleri ve çevredeki yumuşak dokuları içeren kanama atakları, hastalığın ayırt edici özelliklerini oluşturur ve yetersiz tedavi edilirse uzun vadede artropatiye yol açabilir.

FVIII ile primer korunma yeterli kaynaklara sahip ülkelerde şiddetli hemofili A hastaları için bakım standardı olarak kabul edilmiştir. Profilaktik tedavi eklem kanamasından daha az yaygın olan ancak çok daha fazla yaşamı tehdit eden merkezi sinir sistemi kanamalarının (kafa içi ve spinal hematom) insidansını da azaltır. Ayrıca hastaneye yatışını, okul/iş devamsızlığını, sosyal faaliyet kısıtlamasını azaltarak sağlıkla ilgili yaşam kalitesinin artırır.

Türkiye Sosyal Güvenlik Kurumu'nun genel sağlık sigortası sistemi, yaş ve çalışma durumuna bakılmaksızın tüm vatandaşları kapsamaktadır. Türkiye'de özel sigortalar sağlıkla ilgili tüm harcamaların %5'inden azını oluştururken, Sosyal Güvenlik Kurumu 2018 yılında tüm sağlık harcamalarının %78'ini karşılamıştır. Bu nedenle, bu kamu geri ödeme modelinin sürdürülebilirliği için kanıta dayalı rehberlik büyük önem taşımaktadır. Bu çalışmanın amacı, Türkiye'de hemofili A ile ilgili doğrudan ve dolaylı maliyetlerin sosyal güvenlik perspektifinden analizini sunmaktır.

Bu analizde kullanılan veriler, Aralık 2018'de Türkiye'de yapılan çalışmalar da dahil olmak üzere literatür taraması yoluyla toplanmıştır. Hastalar, yakınları ve sosyal güvenlik sistemi arasında hemofili A'ya bağlı maliyetler modellenerek bir hastalık yükü analizi yapılmıştır. Gerçek yaşam veri kaynaklarını değerlendirmek ve daha fazla bilgi sağlamak için iki uzman paneli düzenlenmiştir. Tüm doğrudan tıbbi ve tıbbi olmayan maliyetler, Türkiye Cumhuriyeti Sosyal Güvenlik Kurumu perspektifinden yıllık olarak hesaplanırken, dolaylı maliyetler hasta ve toplum perspektifinden tahmin edilmiştir.

Hemofili A'nın şiddeti, plazma FVIII seviyelerine göre hafif (>5 ila <%40), orta (%1–5) ve şiddetli (<%1) olarak tanımlanmıştır. Sosyal Güvenlik Kurumu, şiddetli hemofili A hastalarında ve ayda üçten fazla kanama epizodu olan hastalarda profilaktik faktör replasmanını (4500 IU/haftaya kadar) karşılar. Kanama atakları ve ameliyatlar, ulusal yönergelere göre minör veya majör olarak sınıflandırılmıştır. İmmün tolerans indüksiyon (ITI) tedavisi (maksimum 1 yıl süreyle haftada üç kez 50 IU/kg) plazma FVIII aktivitesi ≤%1 ve inhibitör seviyesi ≤10 Bethesda birim/mL olan 11 yaşın altındaki hastalar için geri ödenir.

Türkiye'de hemofili A prevalansı daha önce erkek popülasyonda 8.9–12.5/100.000 olarak bildirilmiştir. Türkiye'de 2018 yılında hemofili A hasta sayısı 5.055 olarak tahmin edilmiştir. Erişkin hasta sayısı 3.148 (%62.3) ve yaş ortalaması 25 olarak hesaplanmıştır.

Hemofili A'nın yıllık ortalama doğrudan tıbbi, doğrudan tıbbi olmayan ve dolaylı maliyetleri sırasıyla 93.268 Avro (109.286 Dolar; 502.717 TL), 2.533 Avro (2.968 Dolar; 13,655 TL) ve 7957 Avro (9.323 Dolar; 42.888 TL) olarak hesaplanmıştır. Toplam yıllık maliyet 103.759 Avrodur (121.578 Dolar; 559.259 TL). İnhibitörlü hastaların (%4,9) tedavisi için ortalama yıllık toplam maliyet, hasta başına 325.439 Avro (381.330 Dolar; 1.754.117 TL) olarak hesaplanmıştır. 2018'de hemofili A'nın toplam yıllık hastalık yükünün yaklaşık 524 milyon Avro (614 milyon Dolar; 2,82 milyar TL) olduğu hesaplanmıştır ve bu da Türkiye'deki toplam sağlık harcamasının %1,6'sını oluşturmaktadır.

Nadir bir hastalık olarak sınıflandırılmasına rağmen, hemofili A'nın Türkiye'nin sosyal güvenlik sistemi üzerinde önemli bir ekonomik etkiye sahiptir. Maliyetin ana itici gücü pıhtılaşma faktörü replasmanıdır ve inhibitör gelişimi toplam maliyeti büyük ölçüde artırmaktadır. BulgularınTürkiye'de hemofili A hastalarının deneyimlerini iyileştirmek için hasta desteği, kaynak tahsisi ve geri ödeme stratejilerine katkıda bulunacağı umulmaktadır..